近日，中國(guó)科協(xié)旗下的平臺(tái)“科普中國(guó)——科技啟示錄”發(fā)布了題為“中國(guó)智造 | 迷你基因編輯器”的科普視頻。視頻報(bào)道了由上?？萍即髮W(xué)季泉江教授團(tuán)隊(duì)原創(chuàng)開(kāi)發(fā)，具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高效精準(zhǔn)微型基因編輯器——Cas12f、Cas12n及其背后的研發(fā)故事。該成果填補(bǔ)了我國(guó)在基因編輯底層技術(shù)領(lǐng)域的空白，并且在生物醫(yī)學(xué)和農(nóng)業(yè)領(lǐng)域均具有重要的應(yīng)用價(jià)值。
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基因編輯技術(shù)為臨床治療遺傳病與慢性病帶來(lái)了革命性的突破。但傳統(tǒng)CRISPR/Cas9系統(tǒng)在體內(nèi)基因治療領(lǐng)域卻存在分子尺寸大、遞送難、脫靶多和免疫原性高等諸多限制。
2016年，季泉江回國(guó)加入上?？萍即髮W(xué)物質(zhì)科學(xué)與技術(shù)學(xué)院，組建了化學(xué)生物學(xué)與基因編輯實(shí)驗(yàn)室，并開(kāi)啟了針對(duì)這一“卡脖子”難題的科研攻堅(jiān)。2021年團(tuán)隊(duì)率先在《自然-化學(xué)生物學(xué)》（Nature Chemical Biology）發(fā)文報(bào)道了微型基因編輯器—Cas12f，其分子尺寸僅為Cas9蛋白的三分之一，且能夠在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中發(fā)揮有效的基因編輯功能。
為了進(jìn)一步獲得真正具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的微型基因編輯器，季泉江帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)朝著更具有原創(chuàng)性的基因編輯系統(tǒng)發(fā)起了挑戰(zhàn)。歷經(jīng)研究階段的反復(fù)試錯(cuò)，于2023年在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《分子細(xì)胞》（Molecular Cell）上發(fā)表論文，首次報(bào)道了具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高效精準(zhǔn)微型基因編輯器——Cas12n，填補(bǔ)了我國(guó)在基因編輯底層技術(shù)領(lǐng)域的空白，為開(kāi)發(fā)基因編輯療法提供了更高效、更易遞送的工具。
在學(xué)校和學(xué)院的支持下，季泉江與團(tuán)隊(duì)副研究員吳兆韡參加了上?？萍即髮W(xué)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽，受到了投資機(jī)構(gòu)的關(guān)注。他們創(chuàng)立了上海科技大學(xué)孵化的初創(chuàng)企業(yè)——篆碼生物（寓意“篆刻生命的密碼”）。公司與上科大簽署專(zhuān)利組合全球獨(dú)占許可協(xié)議，開(kāi)展產(chǎn)業(yè)應(yīng)用轉(zhuǎn)化。篆碼生物致力于利用原創(chuàng)性的微型基因編輯器開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳病和慢性病的體內(nèi)基因治療管線(xiàn)，有望為患者提供“一次給藥，終生治愈”的基因療法。公司在成立之初便獲得了來(lái)自?xún)绶浇】祷鸬莫?dú)家數(shù)千萬(wàn)元種子輪融資。
季泉江教授團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)推動(dòng)基因編輯與基因治療技術(shù)的不斷突破與創(chuàng)新。在可見(jiàn)的未來(lái)，基因編輯技術(shù)有望應(yīng)用于遺傳病與慢性病的治療，以科技創(chuàng)新提升人類(lèi)健康福祉。
參考閱讀
“科普中國(guó)”
視頻版（微型基因編輯器，中國(guó)智造）
https://www.kepuchina.cn/article/articleinfo?business_type=100&classify=2&ar_id=585099
圖文版（中國(guó)原創(chuàng)迷你基因編輯器，小小身材卻有巨大潛力！）https://www.kepuchina.cn/article/articleinfo?business_type=100&classify=0&ar_id=586716
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